Ο FDA χορήγησε έγκριση για το dupilumab για τη θεραπεία της ηωσινοφιλικής οισοφαγίτιδας για ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω, σύμφωνα με δελτίο τύπου.
Το Dupilumab (Dupixent, Sanofi; Regeneron Pharmaceuticals, Inc.) είναι το πρώτο φάρμακο στις ΗΠΑ που ενδείκνυται ειδικά για τη θεραπεία αυτής της πάθησης.
Είναι πολύ συναρπαστικό το γεγονός ότι έχουμε τώρα την πρώτη εγκεκριμένη από τον FDA επιλογή θεραπείας ειδικά για ασθενείς με ηωσινοφιλική οισοφαγίτιδα και αυτή που στοχεύει σε μια υποκείμενη αιτία αυτής της ασθένειας. Η θεραπεία των ασθενών με ηωσινοφιλική οισοφαγίτιδα μπορεί να είναι δύσκολη, ιδιαίτερα χωρίς προηγουμένως εγκεκριμένα φάρμακα. Τώρα, οι ασθενείς και οι γιατροί τους έχουν διαθέσιμη μια θεραπευτική επιλογή ως μέρος του σχεδίου διαχείρισής τους που έχει τη δυνατότητα να ελέγξει τα συμπτώματα, να βελτιώσει τη φλεγμονή και να θεραπεύσει τις αλλαγές στον οισοφάγο που προκαλεί αυτή η προοδευτική και δύσκολη νόσος.
Οι ερευνητές αξιολόγησαν την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου σε μια τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, παράλληλης ομάδας, πολυκεντρική, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη. Η έρευνα περιελάμβανε δύο ξεχωριστές περιόδους θεραπείας 24 εβδομάδων που ονομάστηκαν μέρος Α και μέρος Β.
Τα δύο κύρια μέτρα αποτελεσματικότητας ήταν το ποσοστό των ασθενών που πέτυχαν ένα προκαθορισμένο επίπεδο μειωμένων ηωσινοφίλων στον οισοφάγο στις 24 εβδομάδες και μια αλλαγή στη βαθμολογία του Ερωτηματολογίου Συμπτωμάτων Δυσφαγίας (DSQ) από την έναρξη έως τις 24 εβδομάδες.
Στο μέρος Α της μελέτης, το 60% των ασθενών που έλαβαν dupilumab πέτυχαν το προκαθορισμένο επίπεδο μειωμένων ηωσινοφίλων, με μέση βελτίωση 22 βαθμών στη βαθμολογία DSQ. Στο μέρος Β, το 59% των ασθενών που έλαβαν dupilumab πέτυχαν το προκαθορισμένο επίπεδο μειωμένων ηωσινοφίλων, με μέση βελτίωση 24 βαθμών στη βαθμολογία DSQ.
Οι πιο συχνές αναφερόμενες ανεπιθύμητες ενέργειες περιελάμβαναν αντιδράσεις στο σημείο της ένεσης, λοιμώξεις του ανώτερου αναπνευστικού συστήματος, πόνο στις αρθρώσεις και ιογενείς λοιμώξεις από έρπητα.
Πηγή
FDA Approves First Treatment for Eosinophilic Esophagitis, a Chronic Immune Disorder
